细胞与基因治疗是当代生物医学领域最具变革性的技术方向之一。前者通过对活细胞进行体外修饰、扩增后回输，后者则聚焦于修正或补偿缺陷基因——两者共同指向一个终极目标：从根源上干预疾病，这一领域正快速从实验室走向临床，从“个案奇迹”迈向“规模化应用”。

本文将从全球与中国的发展数据、最新研究进展、产业生态、政策环境及医疗应用五个维度，对这一前沿领域进行全景式梳理。

一、全球及中国发展状况

（一）全球市场规模与增长态势

全球细胞和基因治疗（CGT）市场正处于高速增长轨道，据Fortune Business Insights发布的数据，2025年全球市场规模约为131.7亿美元，预计2034年达2005.4亿美元，年复合增长率（CAGR）高达35.6%。另一家机构Statifacts则统计，2024年市场规模已超213亿美元，至2034年将达1192.7亿美元，CAGR为18.8%。两者差距数倍，主要缘于对“基因修饰疗法”的定义宽窄不同，但均确认该市场正以两位数增速持续扩大。

从疗法类型看，细胞治疗占据主要份额，基因治疗增速最快。地域上，北美仍是最大市场，但亚太地区凭借中国与印度的快速崛起，正成为最具活力的增长引擎。在临床试验阶段，全球CGT仍以Ⅰ期、Ⅱ期早期研究为主；申办方中，生物技术企业以约58%的份额引领创新。

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（二）中国市场：从爆发迈向平稳

中国在CGT领域展现出强劲活力。截至2025年6月30日，我国累计批准先进治疗药品新药临床试验申请（IND）517个。2020至2023年间，IND批准量年均增速接近100%，而2024年批准数量与2023年基本持平，标志我国先进治疗药品研发已从爆发期逐步进入平稳发展阶段。

从药物类型看，同期细胞治疗药物IND获批354个，占比68.5%，其中经体外基因修饰细胞产品200个，非基因修饰产品154个；基因治疗药物IND获批155个，占比30.0%，包含非微生物载体类基因治疗药物28个、微生物载体类126个，以及新兴微生物基因治疗药物1个。

资本层面，2024年上半年中国创新药领域一级市场融资总计21.52亿美元；2025年末至2026年初，CGT领域再迎加速，多家企业完成千万至亿级融资。值得关注的是，资本已从早期的“概念驱动”明显转向“价值驱动”——临床疗效和工艺突破成为后期项目的核心考量。

（三）全球获批产品概览

截至目前，全球已有超过15款CAR-T细胞疗法获批上市。在美国，FDA自2017年批准首款CAR-T产品Kymriah以来，已陆续批准7款，包括Yescarta、Tecartus、Breyanzi、Abecma、Carvykti和Aucatzyl。

尤其值得关注的是传奇生物的Carvykti（西达基奥仑赛），该药于2022年获FDA批准，2024年又获NMPA批准在中国上市，用于复发或难治性多发性骨髓瘤。在中国，已有奕凯达、倍诺达、福可苏、源瑞达、赛恺泽、Carvykti等6款CAR-T产品获批，印度亦有两款疗法（NexCAR19、Qartemi）上市。此外，FDA生物制品评价与研究中心（CBER）过去十年已累计批准近50款CGT产品。

干细胞领域同样迎来突破。2025年1月，铂生生物的艾米迈托赛注射液获批上市，成为我国首款获批的干细胞药物，用于治疗移植物抗宿主病。同年，CBER还批准了5款CGT疗法，覆盖脊髓性肌萎缩症的AAV基因疗法ITVISMA、复发性呼吸道乳头状瘤病的腺病毒载体免疫疗法PAPZIMEOS、隐性营养不良型大疱性表皮松解症的自体细胞基因疗法ZEVASKYN，以及Wiskott-Aldrich综合征基因疗法WASKYRA等，标志着多种CGT技术路线正同时迈入临床。

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二、最新研究进展

（一）基因编辑技术的精准化迭代

当前基因编辑正从传统CRISPR-Cas9的“粗放切割”向碱基编辑、先导编辑等“精密修饰”演进，无需DNA双链断裂即可实现单碱基替换，理论上脱靶风险更低。新一代高保真酶持续提升安全性，但如何高效递送到目标细胞——“体内编辑”的递送瓶颈，仍是核心技术挑战。应用范围已从单基因遗传病拓展至癌症、病毒感染、自身免疫乃至心血管疾病。

（二）体内生成CAR-T：颠覆传统制造范式

2026年3月，加州大学旧金山分校团队在《Nature》发表里程碑研究：开发出“双粒子”递送系统，一个粒子携带抗体精准识别T细胞，另一个利用CRISPR-Cas9将CAR基因整合到T细胞基因组特定位点。在白血病、多发性骨髓瘤及实体肉瘤小鼠模型中，单次注射即在体内生成大量功能性CAR-T细胞，两周内几乎清除所有癌细胞，甚至在传统CAR-T棘手的实体瘤中亦展现潜力。

这项技术的核心意义在于，有望一举解决体外制造耗时数周、费用高昂的痛点，使个性化治疗趋向“随取随用”。几乎同时，礼来公司于2026年4月宣布以最高70亿美元收购体内基因递送平台Kelonia Therapeutics，彰显大药企对这一方向的高度重注。

（三）溶瘤病毒疗法的创新应用

溶瘤病毒疗法通过基因工程改造病毒，使其选择性感染并裂解肿瘤细胞，同时激活抗肿瘤免疫应答，已成为CGT领域的重要分支。

2025年1月，广西医科大学赵永祥团队在Cell杂志上发表研究：将编码猪α1,3-半乳糖基转移酶的基因整合到新城疫病毒中，构建重组溶瘤病毒NDV-GT，使肿瘤细胞表面带上“猪”糖分子标签，触发人体对异种器官的超急性排斥反应，诱骗免疫系统攻击肿瘤。在一项针对23名复发/难治性转移性癌症患者的临床试验中，总体疾病控制率达到90%（1例完全缓解、6例部分缓解、11例疾病稳定），且未出现严重不良事件，为实体瘤治疗打开了全新路径。

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（四）mRNA平台的升级与拓展

新冠大流行验证了mRNA平台的快速响应力，当前技术迭代正推动mRNA从疫苗演进为“体内蛋白质药物工厂”。递送系统趋于更稳定、靶向更强、可重复给药；自我扩增型mRNA以极低剂量即可产生大量抗原蛋白；治疗重点也从预防性疫苗转向癌症个性化新抗原疫苗和遗传病蛋白质替代疗法，标志mRNA叩开了更广阔的治疗领域。

三、产业发展现状

（一）CDMO生态：中国力量崛起

CGT产业链中，CDMO是连接研发与商业化的关键桥梁。以和元生物为例，2026年一季度营业收入达5054.05万元，新增CDMO订单超5600万元，累计协助客户获国内外IND批件70个，经营减亏趋势延续。据海通国际测算，全球CGT CDMO市场规模预计2025年达114亿美元，同期中国CGT CDMO市场规模约为113亿元人民币。2026年2月，希济生物完成A+轮融资，专注提供科研至商业化级别的质粒、病毒载体及细胞产品服务，国产CGT服务版图日趋完整。

（二）产业瓶颈与突破方向

CGT产业化面临三大核心挑战：生产工艺标准化、供应链本地化和成本控制。

自体CAR-T“一患者一批次”模式仍是成本与可及性的核心痛点。供应链方面，中国在质粒和病毒载体领域的国产化率持续突破，产业集群逐步形成，一定程度上缩短了IND申报周期。

成本侧，药物价格下降趋势初现——铂生生物干细胞产品定价仅为美国同类产品的约1/70；通用型（异体现货型）细胞疗法IND占比明显提升，体内基因编辑技术不断优化递送策略，力图实现真正“一键式”个性化治疗。资本也更加青睐能解决“可及性”难题的创新方案，递送技术成为基因治疗领域的核心投资方向。

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四、政策环境

（一）中国：818号令开启监管新纪元

2025年9月28日，我国第818号国务院令正式公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，其自2026年5月1日起施行。这是我国生物医学领域首部全面规范新技术临床研究与转化应用的行政法规。

《条例》核心亮点包括：

第一，明确监管范围，细胞治疗、基因治疗、组织工程、侵入式脑机接口、异种移植等前沿技术均在覆盖之内，由国务院卫生健康部门动态调整界定指引。

第二，建立“临床研究备案制 + 临床转化应用审批制”双轨管理架构，统筹卫健与药监部门职责。

第三，首次从国家立法层面打通从临床研究到转化应用的规范通道，细化申请条件和审批时限。

第四，强化受试者权益保护，要求临床研究须经学术与伦理双重审查，并对受试者进行长期随访监测。随着2026年5月1日正式施行，行业全面进入“合规元年”，基因编辑、细胞治疗等技术将迎来规范化应用的新阶段。

（二）国际政策动态

国际层面，美国FDA于2025年发布《关于小人群细胞和基因治疗产品临床试验创新设计》指南草案，鼓励使用单臂研究、贝叶斯模型等灵活方法加速罕见病治疗开发。同年，美国共批准58种新药，含多款CGT产品。6月27日，FDA取消6款已批准自体CAR-T产品的风险评估和缓解策略要求（REMS），同时将推荐输注后监测期和驾驶限制期从八周缩短至两周，进一步优化患者可及性。

（三）医保与支付探索

高昂费用曾是CGT疗法普及的核心障碍。在中国，支付模式创新正逐步破局。上海、天津等多地惠民保已将CAR-T疗法纳入保障范围，患者自付费用大幅降低；2025年底，我国唯一获批的干细胞药品艾米迈托赛注射液被纳入“北京普惠健康保”，最高赔付65%。同时，按疗效付费、分期付款等新型支付方式不断探索，为商业化和患者可负担性注入新动力。

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五、医疗健康应用及进展

（一）抗肿瘤领域：核心突破口

抗肿瘤是CGT最核心的应用领域。在已登记的427项先进治疗药物临床试验中，细胞治疗药物287项（67.2%），基因治疗药物133项（31.1%）。CAR-T产品在B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病等多种血液肿瘤中疗效显著，靶点也从CD19、BCMA向Claudin18.2、GPC3等实体瘤靶点延伸，通用型现货产品IND占比持续上升。基因治疗在遗传性视网膜疾病、血友病等罕见病中取得突破，溶瘤病毒在肝癌、黑色素瘤等实体瘤中展现潜力。适应证分布上，细胞治疗药物中抗肿瘤占56.2%，基因治疗药物中占43.3%。

值得注意的是，2024年国内获批IND中非肿瘤适应证占比已跃升至53.5%，较2023年的40%大幅提高，自身免疫、神经退行等非肿瘤领域正成为全新的增长极。

（二）罕见病与遗传病：改写命运的“一次性治疗”

在罕见病和遗传病领域，基因治疗有望实现真正的“一次性治愈”。中国已批准的先进治疗药品中，基因治疗产品在遗传性视网膜疾病、血友病等方向已取得突破性进展。血友病B基因疗法的获批，标志着中国在罕见病基因治疗领域迈出了重要一步。美国FDA在2025年也批准了Wiskott-Aldrich综合征的基因疗法Waskyra，以及适用于隐性营养不良性大疱性表皮松解症的基因疗法Zevaskyn，进一步拓展了基因治疗的应用版图。

（三）自身免疫性疾病

针对对传统免疫抑制剂应答不佳的系统性红斑狼疮等自身免疫性疾病，CAR-T疗法已显示出显著的炎症控制效果。临床研究表明，经CD19 CAR-T细胞疗法治疗后的系统性红斑狼疮患者获得了缓解，这一结果推动了CAR-T疗法向重症肌无力、系统性硬化症等其他非肿瘤适应症的探索。间充质细胞治疗产品则主要针对膝骨关节炎、移植物抗宿主病、自身免疫性疾病等方向。

（四）神经退行性与心血管疾病

在神经退行性疾病领域，病毒载体和干细胞疗法有望突破血脑屏障、提高细胞存活率和功能整合，为阿尔茨海默病、帕金森病等提供全新治疗思路。在心血管疾病领域，干细胞及组织工程疗法被用于心肌不可逆损伤后的再生修复与血管重建。诱导多能干细胞衍生产品研发进入加速期，多家企业布局神经、心血管等疾病领域，有望进一步降低治疗成本，推动干细胞疗法走向规模化应用。

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六、未来展望

综合而言，细胞与基因治疗正沿四大趋势加速演进：一是疗法泛化，从血液肿瘤向实体瘤、慢性病及衰老干预持续拓展，体内编辑与通用型细胞疗法提供核心支撑；二是智能制造，AI驱动的工艺优化与自动化封闭生产系统正逐步缩短周期、提升稳定性；三是精准医疗，伴随诊断与疗法的联用通过生物标记物筛选最佳获益人群，提升响应率和可预测性；四是可及性革新，模块化生产设施缩小服务半径，疗效保险、分期付款等支付创新缓解经济负担，通用型产品和体内基因编辑技术更在根本上挑战自体产品的周期与成本瓶颈。

随着基因编辑递送技术持续优化、生产工艺日益成熟以及以818号令为代表的监管框架落地实施，CGT有望在2030年前后迈入普惠医疗新阶段。从“治愈”到“普惠”，基因与细胞治疗的漫长征途，已然在路上。（生物谷Bioon.com）