BCL-2抑制剂维奈克拉在急性淋巴细胞白血病（ALL）中已显示出潜力，但其在新诊断费城染色体阴性ALL一线治疗中的作用尚未明确。
2026年5月21日，中国医学科学院血液病医院（天津血研所）王建祥、魏辉、秘营昌共同通讯在Blood（IF=23.1）在线发表题为Venetoclax Plus Pediatric Regimen in Adolescents and Adults with Ph-Negative Acute Lymphoblastic Leukemia的研究论文。
该研究首次系统评估了BCL-2抑制剂维奈克拉联合儿童方案（IH-2022方案） 在初治Ph⁻ ALL（14-60岁）中的疗效与安全性。结果显示，诱导后MRD阴性率大幅提升至73%，2年总生存率和无病生存率分别达78.5%和76.7%，且毒性可控。
费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病（Ph⁻ ALL）是一种高度侵袭性的血液系统恶性肿瘤，其特征是未成熟淋巴样细胞在骨髓、外周血和髓外部位克隆性扩增。尽管风险适应性治疗策略取得了显著进展，显著提高了儿童人群的生存率，但青少年和成人Ph⁻ ALL患者的预后仍然不够理想。与儿童患者相比，这些群体的复发率更高，长期生存率更低。
在过去的二十年中，采用儿童启发化疗方案作为适合青少年和成人Ph⁻ ALL患者的标准诱导治疗日益普遍。与传统成人化疗方案相比，这一转变带来了更好的生存结局。在ALL中，可测量残留病灶的持续存在或复发已被确认为血液学复发的最显著风险因素，并表明对标准化疗耐药。然而，关于预测成人ALL生存结局的最佳MRD时间点尚未达成共识。
研究队列的生存结果（图源自Blood）
在这项前瞻性2期研究中，167名青少年和成人（年龄14-60岁）ND Ph⁻ ALL患者接受了维奈克拉联合儿童启发化疗方案的治疗。完全缓解率为91.0%，73.0%的应答者达到MFC-MRD阴性，达到了主要终点。中位随访19.3个月后，中位总生存期和无病生存期均未达到；估计的2年生存率分别为78.5%和76.7%。
倾向评分匹配分析证实，与历史单纯化疗对照组相比，生存期显著更优。≥3级不良事件主要为血液学毒性和感染，其发生率与历史队列相当。这些结果表明，在儿童启发化疗方案中加入维奈克拉可显著改善ND Ph⁻ ALL的MRD反应和生存结局，且安全性可控。
参考消息：https://doi.org/10.1182/blood.2026033577