告别终身胰岛素?Mol Ther:基因工程干细胞重塑免疫,新发 1 型糖尿病迎来逆转新疗法


1 型糖尿病(T1D)是一类典型的自身免疫性疾病,患者体内的免疫系统会发生紊乱,错误识别并持续攻击胰腺中负责分泌胰岛素的β 细胞,最终造成胰岛素绝对缺乏。

目前全球 1 型糖尿病患者数量已超 900 万,发病率还在以每年 3% 的速度持续攀升。在我国,儿童青少年群体的年发病率达到每 10 万人 1.93 例,患病低龄化的趋势愈发明显。现阶段临床唯一的标准干预手段是终身注射外源性胰岛素,但这种方式仅能被动控制血糖水平,无法阻断免疫系统对胰岛的持续破坏,也难以规避低血糖、感染等长期治疗风险,更不能阻止各类糖尿病并发症的发生,临床上始终缺少能够从根源逆转疾病的方案。

近日,美国南卡罗来纳医科大学的研究团队在国际期刊Molecular Therapy上发布了一项突破性研究,借助基因工程改造的干细胞成功在动物模型中逆转新发 1 型糖尿病,为这类顽疾的根治带来了全新希望。


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